Empresas biotecnológicas como Insilico Medicine y GenEditBio están usando inteligencia artificial para acelerar el desarrollo de nuevos fármacos y terapias génicas, especialmente para miles de enfermedades raras que siguen sin tratamiento.
Insilico, cuyo CEO Alex Aliper habló en el Web Summit Qatar, quiere crear una “superinteligencia farmacéutica”: un modelo de IA multimodal y multitarea capaz de abordar simultáneamente muchas fases de descubrimiento de fármacos con precisión superior a la humana. Su plataforma combina datos biológicos, químicos y clínicos para proponer nuevas dianas terapéuticas, diseñar moléculas prometedoras y hasta reutilizar medicamentos existentes, reduciendo drásticamente tiempo y coste. Un ejemplo es el uso de sus modelos para buscar fármacos ya conocidos que puedan servir contra la ELA.
GenEditBio, por su parte, representa la “segunda ola” de la edición genética con CRISPR, centrada en intervenciones dentro del cuerpo (in vivo) mediante una sola inyección dirigida al tejido afectado. La compañía, liderada por Tian Zhu, ha creado vehículos de entrega de proteínas (ePDV) similares a virus, basados en una enorme biblioteca de nanopartículas poliméricas no virales ni lipídicas. Con ayuda de IA, su plataforma NanoGalaxy analiza cómo la estructura química de estas partículas se relaciona con tejidos específicos (ojo, hígado, sistema nervioso) y predice qué modificaciones permiten llevar la carga genética sin activar el sistema inmune. Los resultados de pruebas en laboratorio se retroalimentan en los modelos para mejorar su precisión. GenEditBio acaba de recibir autorización de la FDA para iniciar ensayos de una terapia CRISPR para una distrofia corneal.
Ambos líderes coinciden en que el gran obstáculo ahora es la disponibilidad de datos de alta calidad y suficientemente diversos. Aliper subraya que la mayoría de datos biomédicos proceden de países occidentales y apuesta por laboratorios automatizados que generen información biológica masiva y más representativa. Zhu, por su parte, destaca que el genoma humano es una fuente de datos poco explotada que la IA ya empieza a descifrar, en línea con proyectos como AlphaGenome de Google DeepMind.
A futuro, Insilico quiere avanzar hacia “gemelos digitales” de pacientes para realizar ensayos clínicos virtuales y romper el estancamiento de unas 50 aprobaciones de fármacos anuales de la FDA. Con el envejecimiento global y el aumento de enfermedades crónicas, la apuesta de estas compañías es que la combinación de IA, automatización y edición genética permita, en las próximas décadas, tratamientos más personalizados, escalables y accesibles para pacientes de todo el mundo.
